Investigación celular

Sesión de preguntas y respuestas con los CEO de Cellarity y Abdul Latif Jameel Health sobre su nueva y emocionante asociación

Recientemente, Abdul Latif Jameel Health anunció su segunda asociación comercial importante del año, participando en una ronda de financiación de Serie B de 123 millones de dólares para Cellarity, una empresa de ciencias biológicas con sede en EE. UU. Cellarity, fundada por Flagship Pioneering, está innovando con un nuevo enfoque para el descubrimiento de fármacos al abordar la enfermedad al nivel de la célula y no apuntar a objetivos moleculares únicos. Esto conduce a una comprensión más completa de la biología de sistemas y redes, lo que permite descubrir medicamentos dirigidos al comportamiento celular para una amplia variedad de enfermedades.

Cellarity está generando conocimientos biológicos sin precedentes al combinar su experiencia única en biología de redes, datos de alta resolución y aprendizaje automático. El resultado es revolucionario: una nueva comprensión de la trayectoria de la célula desde la salud hasta la enfermedad y, lo que es más importante, de cómo se relacionan las células entre sí dentro de los tejidos. La célula, y su red de transcripciones y proteínas, ofrecen una visión más completa de la complejidad de la biología humana que cualquier objetivo molecular individual. Por lo tanto, el enfoque de Cellarity permite descubrir fármacos de manera más eficiente y está diseñado para impulsar las tasas de éxito clínico.

Nos reunimos con Fabrice Chouraqui, director ejecutivo de Cellarity, y Akram Bouchenaki, director ejecutivo de Abdul Latif Jameel Health, para hablar sobre la ciencia, las ambiciones tras esta nueva colaboración y las oportunidades que esperan explorar.

¿Puede resumir el trabajo de Cellarity?

FC: Creamos Cellarity para ser pioneros en una nueva generación de medicamentos que tratan enfermedades a nivel celular, en lugar de actuar sobre una única proteína.

Este paradigma centrado en las células abre una dimensión completamente nueva para el descubrimiento de fármacos y nos da la oportunidad de aplicar nuestro enfoque en una amplia cartera de medicamentos.

¿Qué es innovador sobre este enfoque?

FC: Todas las enfermedades están impulsadas por comportamientos celulares identificables. Cuando consideramos una enfermedad, a menudo pensamos en un órgano defectuoso, en un tejido defectuoso en ese órgano y en las células defectuosas en ese tejido. Por ejemplo, la disfunción de células complejas en el tejido pulmonar es una de las causas principales de la EPOC (enfermedad pulmonar obstructiva crónica). Tradicionalmente, el objetivo del descubrimiento de fármacos ha sido encontrar una intervención terapéutica que afecte a esas células.

No obstante, las células son extremadamente complejas… Están hechas de billones de moléculas que interactúan entre sí.

Hasta la fecha, la única forma en que hemos podido influir en el comportamiento de una determinada célula es encontrar un objetivo basado en una proteína, un gen o una ruta metabólica. Por lo tanto, cuando actuamos sobre ese objetivo tan específico esperamos impulsar el comportamiento celular que reflejaría una enfermedad determinada. Así es como se ha llevado a cabo el descubrimiento de fármacos durante la última década o más.

El problema es que al reducir una enfermedad a un solo objetivo proteico se supone que esta enfermedad muy compleja puede limitarse a una sola molécula y a su capacidad para afectar a ese objetivo específico, y que al actuar sobre ese objetivo se puede revertir el curso de la enfermedad. Sin embargo, esto pasa por alto la complejidad de la biología humana, la interacción entre esos billones de células.

Por lo tanto, en 2017 el equipo que hay detrás de Cellarity se preguntó si había una forma de centrarse en la célula entera y trabajar a un nivel más amplio que un único objetivo molecular. ¿Por qué la célula entera?

Porque la célula es realmente la unidad fundamental de la vida. Al actuar sobre toda la célula y no solo sobre un único objetivo molecular, Cellarity pretende aprovechar toda la complejidad de la biología humana.

¿Esto se ha intentado antes, o es un paradigma de intervención terapéutica completamente nuevo?

Cellarity es la líder y pionera en este enfoque específico. Ha habido intentos de mejorar la eficiencia del paradigma de descubrimiento de fármacos actual aprovechando nuevas técnicas, como la secuenciación de células individuales, las investigaciones basadas en fenotipos o el aprovechamiento de diferentes aplicaciones de aprendizaje automático.

No obstante, nuestro enfoque es totalmente distinto. Apostamos por un enfoque que no tiene un objetivo específico, sino que opera al nivel de la célula, incorporando una combinación única de biología de red, tipos de datos de alta resolución, como secuenciación de células individuales, y novedosas aplicaciones de aprendizaje automático para modelar enfermedades y desarrollar medicamentos que generen los mecanismos celulares subyacentes que conducen a la curación. Estamos traspasando los límites de la ciencia. Estamos integrando estas nuevas tecnologías para impulsar un nuevo paradigma para el descubrimiento de fármacos centrado en las células, no en un objetivo molecular.

Hemos identificado compuestos que generan los cambios deseados a nivel celular computacionalmente y los hemos validado mediante experimentación en laboratorio. Además, los optimizamos para garantizar la traducción clínica y reducir el riesgo en favor de aspectos como la seguridad. En la actualidad, nueve de cada diez programas de descubrimiento de fármacos fracasan en un contexto clínico. Nuestro enfoque está diseñado para lograr que éxito clínico sea mucho mayor.

¿Qué papel desempeña la tecnología y el aprendizaje automático en su investigación?

FC: Es muy importante. Estamos generando grandes volúmenes de datos que pueden explicar la biología de una manera que nunca se ha entendido. Esta cantidad de datos es demasiado grande para que la comprenda el cerebro humano.

Para dar un significado a los datos que generamos a partir de nuestra investigación necesitamos la IA y el aprendizaje automático.

Nuestro proceso de inteligencia aumentada integra máquinas que realizan cálculos y predicciones sobre macrodatos a niveles superhumanos, al tiempo que integran la interpretación científica y clínica, que se nos da mejor a los seres humanos. Este enfoque multilingüe humano/máquina para el descubrimiento de fármacos ha demostrado ser un punto de inflexión en Cellarity.

¿Este nuevo paradigma es más adecuado para algún tipo de enfermedad en particular?

FC: Lo bueno es que este enfoque para el descubrimiento de fármacos centrado en las células se puede aplicar a todas las enfermedades. Todas las enfermedades surgen de un trastorno a nivel celular. Por lo tanto, nuestro enfoque se puede aplicar a prácticamente cualquier enfermedad. Actualmente estamos trabajando en siete programas de investigación en cuatro áreas muy diferentes, pero muy comunes: inmunooncología, enfermedades metabólicas, enfermedades respiratorias y enfermedades sanguíneas. Esto demuestra lo amplio que es el ámbito de aplicación de la plataforma.

¿Cómo se alinea la misión de Cellarity con la visión de Abdul Latif Jameel Health?

FC: Siempre he considerado la industria de la biotecnología como un puente entre la ciencia y la sociedad. En Cellarity, nuestra misión es traspasar constantemente los límites de la ciencia para descubrir nuevos tratamientos innovadores que puedan beneficiar a los pacientes.

El objetivo final es que los pacientes reciban el tratamiento adecuado en el momento oportuno en cualquier parte del mundo, independientemente de quiénes sean o de su nivel de enfermedad. Este es el tipo de impacto que esperamos lograr y que se relaciona con los objetivos de Abdul Latif Jameel Health. Eso es lo que nos atrajo de esta asociación. Queremos trabajar con un socio que crea en la innovación y que se comprometa a utilizarla para beneficiar a los pacientes.

Desde la perspectiva de Abdul Latif Jameel Health, ¿qué aspectos de Cellarity coinciden con sus propios objetivos?

AB: Como sabe, Abdul Latif Jameel y Community Jameel llevan años manteniendo relaciones sólidas con el ITM, que, a su vez, tiene estrechos vínculos con Flagship Pioneering, la empresa detrás de Cellarity. Así fue como nos enteramos del innovador trabajo en el que está implicado Cellarity. Cuando lo examinamos más de cerca, inmediatamente nos dimos cuenta de que tienen una oportunidad única y una visión emocionante. En particular, hay dos puntos clave. El primero es que se están planteando el descubrimiento de fármacos de una forma totalmente diferente, lo que conducirá a una cartera muy amplia de medicamentos capaces de tratar una gran variedad de enfermedades. El segundo es la forma en que el modelo de Cellarity aprovecha una tecnología extremadamente vanguardista para lograr una increíble velocidad en el descubrimiento de fármacos.

Normalmente se necesitan décadas de investigación, ensayos y errores. Sin embargo, la plataforma Cellarity puede acortar enormemente el proceso de descubrimiento de fármacos y proporcionar un nivel de confianza muy alto rápidamente. También conducirá a tratamientos mejores y más rápidos, lo que debería contribuir a reducir los costes implicados en el desarrollo de fármacos y aumentar su disponibilidad en los mercados con menos servicios.

¿En qué medida participará Abdul Latif Jameel Health en esta asociación?

AB: Fuimos uno de los primeros inversores de la empresa, por lo que tenemos la intención de trabajar estrechamente con el equipo de Cellarity a medida que evolucionan en su proceso de desarrollo de fármacos. Nuestro objetivo es actuar como un socio para la comercialización de sus compuestos tan pronto como hayan superado la fase clínica y tal vez contribuir a algún desarrollo clínico en algunas partes del mundo. Por eso, ya hemos sentado las bases y esperamos que en un par de años empiecen a suceder grandes cosas.

¿Cómo ayudará esta relación a que Cellarity alcance sus objetivos?

FC: Considero que la presencia de Abdul Latif Jameel Health es muy valiosa, en particular durante la fase de desarrollo, donde puede sernos muy útil a la hora de realizar ensayos clínicos o establecer conexiones con los principales distribuidores médicos en Oriente Medio, África, Turquía… y más allá.

Más adelante, cuando lleguemos a la fase de comercialización, podría ser tremendamente beneficioso contar con el apoyo, la experiencia y los conocimientos de Abdul Latif Jameel Health para introducir nuestros fármacos en estos mercados y beneficiar a los pacientes lo más rápido posible. Con frecuencia, estos países no son mercados prioritarios para las grandes multinacionales. Organizaciones como Abdul Latif Jameel Health, que conoce y comprende a la perfección estos mercados, son muy necesarias para que la mejora de la atención sanitaria y el acceso a la innovación sean una prioridad.

¿Cuáles son los mayores retos que habrá que superar para avanzar con su tecnología y sacar estas soluciones al mercado?

FC: Nuestra visión consiste en aplicar nuestra plataforma en una amplia gama de enfermedades. Por lo tanto, uno de los principales desafíos tiene que ver con nuestra capacidad de desarrollar una experiencia excelente en estas diferentes áreas peripatéticas, especialmente porque somos una empresa pequeña que está creciendo rápido.

Además, trabajamos en territorios inexplorados. Estamos diseñando un paradigma completamente nuevo y un enfoque innovador para el descubrimiento de fármacos. No hay ningún camino que podamos seguir. No tenemos ninguna referencia previa, así que estamos estableciendo una propia. Eso es muy emocionante, pero, obviamente, también implica retos diarios. El apoyo de Abdul Latif Jameel Health será muy valioso para el desarrollo continuo de la empresa.