围绕 Cellarity 与 Abdul Latif Jameel Health 全新的合作伙伴关系,与这两家公司的首席执行官展开问答

Abdul Latif Jameel Health 最近宣布了今年第二项重大商业合作,即参与美国领先生命科学公司 Cellarity 高达 1.23 亿美元的 B 轮融资。Cellarity 由 Flagship Pioneering 创立,该公司正在开创新的药物研发方法,从细胞层面解决疾病,而不是针对单一分子靶点。这有助于更全面地了解系统和网络生物学,发现各种疾病的细胞行为靶向药物。

Fabrice Chouraqui
Cellarity 首席执行官

Cellarity 结合其在网络生物学、高分辨率数据和机器学习方面的独特专业知识,产生了前所未有的生物学见解。研究结果堪称是革命性的,他们对细胞从健康到患病的发展轨迹有了新的理解,更重要的是,对组织内细胞间的相互关系也有了新的认识。与单一分子靶点相比,利用细胞及其转录本和蛋白质网络,可以更全面地了解人类生物学的复杂性;Cellarity 的方法可以提高药物研发效率,旨在提高临床成功率。

我们与 Cellarity 首席执行官 Fabrice Chouraqui 和 Abdul Latif Jameel Health 首席执行官 Akram Bouchenaki 进行了讨论,探讨了科学、新合作背后的雄心以及他们希望探索的机遇。

您能否总结一下 Cellarity 的工作?

FC:我们创立 Cellarity 是为了开拓新一代药物,从细胞层面治疗疾病,而不是针对单一蛋白质。

这种以细胞为中心的范式开启了药物研发的全新维度,让我们有机会在广泛的药物组合中运用我们的方法。

这种方法的创新之处是什么?

FC:每种疾病都由可识别的细胞行为推动。当你考虑某种疾病时,你经常会想到器官机能失常或该器官的组织机能失常以及该组织的细胞机能失常。例如,肺组织中复杂细胞的功能障碍是 COPD(慢性阻塞性肺病)的主要原因之一。传统药物研发的目的是寻找会影响这些细胞的治疗性干预。

但细胞非常复杂…… 它们由数万亿个相互作用的分子组成。

迄今为止,我们能够影响特定细胞行为的唯一方式是找到基于蛋白质、基因或路径的靶点。因此,在对非常具体的靶点采取行动时,我们期望能够推动反映特定疾病的细胞行为。这就是过去十年或更长时间以来药物研发的运作方式。

问题是,通过将疾病简化为单一的蛋白质靶点,你就可以假设这种非常复杂的疾病可以简化为一个分子及其影响该特定靶点的能力,通过作用于该靶点,你就可以逆转疾病的进程。但这忽略了人类生物学的复杂性,即数万亿个细胞之间的相互作用。

2017 年,Cellarity 的团队就在问自己,有没有一种方法,它起作用的层面要超越单一分子靶点,转而关注整个细胞。为什么是整个细胞?

因为细胞是生命的基本单位。通过作用于整个细胞而不仅仅是单个分子靶标,Cellarity 力求利用人类生物学完整的复杂性。

 

人们以前是否曾尝试过这样,还是说这是治疗干预的全新范式?

Cellarity 是开创这一特定方法的领先公司。人们一直尝试利用各项新技术来提高当前药物研发范式的效率,例如单细胞测序、基于表型的药物研发或利用机器学习的不同应用。

但我们的方法截然不同。我们运用的方法与靶点无关,它是在细胞层面运作的,结合了独特的网络生物学、高分辨率数据类型(如单细胞测序)和机器学习的新应用,以对疾病建模,产生可形成基础细胞机制的药物,让患者康复。我们正在突破科学的界限。我们正在整合这些新技术,以推动以细胞为中心的药物研发范式,而不是这种分子靶点范式。

我们已经通过计划确定了在细胞层面引起所需变化的化合物,并通过实验室试验进行了验证。我们进一步优化这些化合物,确保临床转化并降低安全性等风险。如今,10 个药物研发项目中有 9 个会在临床环境中失败。我们的方法旨推动更高的临床成功率。

技术和机器学习在您的研究中扮演什么角色?

FC:它的角色很重要。我们正在生成大量数据,这些数据能够用人们未曾了解的方式解释生物学。这个数据量太大,人类大脑无法理解。

我们需要人工智能和机器学习来给我们从研究中得出的数据赋予意义。

我们的增强智能过程将各种机器集成在一起,这些机器在超人类层面对大数据进行计算和预测,同时结合人类最擅长的科学和临床解释。事实证明,这种多语言的机器/人类药物研发方法是 Cellarity 的游戏规则改变者。

有没有这种新范式最适合的特定类型疾病?

FC:最棒的一点是,这种以细胞为中心的药物研发方法可以运用于各种疾病。每种疾病都源于细胞层面的机能紊乱。因此,我们的方法几乎可以运用于每一种疾病。目前,我们正在四个截然不同但又很常见的疾病领域开展七个研究项目:免疫肿瘤学、代谢性疾病、呼吸系统疾病和血液疾病,这也表明了该平台应用的广泛性。

Cellarity 的使命如何与 Abdul Latif Jameel Health 的愿景保持一致?

FC:我一直将生物科技行业视为科学与社会之间的桥梁。在 Cellarity,我们的使命是不断推动科学的边界,从而发现新的突破性治疗方法,造福患者。

最终目标是让世界各地的患者都能在正确的时间得到正确的治疗,无论他们是谁,也无论他们患病程度如何。这些都是我们期望产生的影响,它们与 Abdul Latif Jameel Health 的目标息息相关。正是这些吸引了我们建立合作伙伴关系。我们希望与相信创新并致力于利用创新造福患者的合作伙伴合作。

从 Abdul Latif Jameel Health 的角度来看,Cellarity 的哪些方面符合您正在努力实现的目标?

Akram Bouchenaki
Akram Bouchenaki
安利捷健康
首席执行官

AB:大家知道,Abdul Latif JameelCommunity Jameel 多年来一直与麻省理工学院(MIT)保持着良好的关系,MIT  本身与 Cellarity 背后的 Flagship Pioneering 关系密切。因此,我们清楚 Cellarity 所参与的突破性工作。当更密切地了解时,我们马上发现了独特的机遇和他们振奋人心的愿景。有两点特别重要。首先,他们是以完全不同的方式开展药物研发的,这会带来非常广泛的药物组合,可以治疗各种不同的疾病。第二,Cellarity 的模式利用非常前沿的技术,使得药物研发的速度惊人。

反复试验研究通常需要几十年,但 Cellarity 平台可以极大缩短这一过程,并在药物研发过程中迅速树立极大的信心。它还会带来更好、更快的治疗,这也有助于降低药物研发的成本,并增加药物在以前服务不足的市场上的供应。

Abdul Latif Jameel Health 将如何参与这种合作?

AB:我们是该公司的早期投资者,Cellarity 团队在药物研发过程领域不断发展壮大,我们打算与他们其密切合作。我们的目标是在他们的化合物进入临床阶段后尽快成为其商业运作的合作伙伴,也可能为世界某些地区的某些临床研发贡献力量。我们已经迈出了第一步,我们非常有希望在未来几年内取得重大成果。

这种关系将如何帮助 Cellarity 实现其目标?

FC:特别是在研发阶段,我发现 Abdul Latif Jameel Health 的足迹非常有价值,例如开展临床试验,或是与中东、非洲、土耳其的主要医疗经销商建立联系…… 等等。

后面,当我们进入商业化阶段时,拥有 Abdul Latif Jameel Health 的支持、专业知识和经验将极大地有利于让我们的药物尽快进入这些市场并使患者受益。这些国家或地区往往不是大型跨国公司优先考虑的市场。这着实需要像 Abdul Latif Jameel Health 这样的组织,他们对这些市场有深入的认识和了解,把改善医疗保健服务和创新渠道作为优先事项。

在推动技术进步以及将这些解决方案推向市场方面,您预计面临的最大挑战是什么?

FC:我们的愿景是将我们的平台广泛应用于各个疾病领域,因此,在这些不同的周边领域具备世界一流的专业知识对我们来说是一个挑战,特别是对于一个正在快速发展的小公司而言。

而且,我们是在未知领域工作。我们正在构建一种全新的范式,一种全新的药物研发方法。没有任何现成的经验可以借鉴。没有基准,我们就自己设定基准。这非常令人兴奋,但显然,每天都充满着挑战。Abdul Latif Jameel Health 的支持对公司的持续发展弥足珍贵。